仁新医药总经理王正琪今日表示，团队已经借由LBS-008的成绩，证明“一药二用”的开发策略奏效，除有机会成为全球首款治疗斯特格病变（STGD1）口服药物，更已同步在全球多个国家展开STGD1的三期临床（DRAGON），迄今成功收治多名病患。
王正琪表示，DRAGON是全球唯一的STGD1第三期临床试验，而LBS-008原本就拥有美国FDA罕见儿科孤儿药认证（RPD）及快速审查认定（Fast Track），凭借法规优势，预期能加速药物的上市，成为全球首个STGD1核准药物，抢攻庞大市场商机。
王正琪指出，团队已经借由LBS-008的成绩，证明“一药二用”的开发策略奏效，以及科学证据说服各国主管机关与监管机构同意直接收治18岁以下的群体，大幅缩短临床开发时间，并仅用6年时间，便将LBS-008从临床前一路推进到三期临床试验。
LBS-008目前已知的临床数据表现优异，更陆续获得美国卫生研究院（NIH）、英国国家健康研究院（NIHR），以及美国眼科医学会（AAO）、美国视觉与眼科研究学会（ARVO）等国际权威机构的认可，其间也曾吸引国际药厂关注，洽谈授权合作。
王正琪分享，仁新虽是一个年轻的团队，但在LBS-008的药物开发策略与目前成绩，已创许多业界创举，甚至可说是全球极少见的指标案例，接下来仁新将运用旗下CDC7技术平台开发出的市场首见新药LBS-007，抢攻癌症用药未被满足医疗市场。
CDC7（细胞分裂周期7）是细胞生命周期中的关键调节蛋白，负责启动DNA复制，因多数癌细胞的CDC7过度表现，通过抑制CDC7可使癌细胞因分裂不完整而死亡，达到毒杀癌细胞效果，而正常细胞的分裂活动只会因CDC7被抑制而进入休眠，成为创新抗癌药物开发的重要标的。
LBS-007为一款崭新CDC7抑制剂，由美国哥伦比亚大学与纪念斯隆凯特琳癌症中心共同开发，仁新在2016年自哥大取得全球专属授权与全球专利保护，而LBS-007有着非ATP竞争性，跟市场上的其他CDC7抑制剂有所区隔 ，预期副作用小。
根据临床前研究显示，LBS-007可广效应用在多种癌症，尤其是难以治愈的癌症，如急性白血病、胰脏癌、小细胞肺癌、卵巢癌等，有机会取代现有化疗药物，成为新一代广效型抗癌药物，目前已向澳洲CALHN人类研究伦理审查委员会，递交治疗急性白血病的一/二期临床试验审查申请。
王正琪说明，LBS-007会优先选择急性白血病做新药开发，主要原因是该疾病现行的治疗方式仍普遍以化疗药为主，副作用大且复发率高，加上易产生抗药性，对病人身体造成极大负担，目前还没有可以适用给多数人的有效标靶疗法。
此外，仁新只用5个月的时间就协助子公司Belite Bio, Inc成功登上美国资本市场，市值更在挂牌后三个月内一度突破10亿美元，并被评价为2022年纳斯达克表现最好的公司，证明仁新团队的选题与团队专业能力已经被国际资本市场认可。
（首图来源：科技新报）