美国食品药物管理局（FDA）24日核准了一款全世界最昂贵的药剂──诺华（Novartis）专为脊髓性肌肉萎缩症（spinal muscular atrophy，简称SMA）开发的一次型基因疗法“Zolgensma”，单剂要价高达212.5万美元。
英国金融时报、华尔街日报、CNBC等外电报导，Zolgensma的售价是Spark Therapeutics Inc. 旗下罕见遗传型眼盲症基因疗法“Luxturna”两倍以上。Luxturna售价为85万美元，是全球第二昂贵的药物。Spark最近已被罗氏药厂（Roche）购并。
诺华在Zolgensma获得FDA核准后，立即宣布价格。此药剂是治疗遗传型神经肌肉疾病的创新疗法，这种疾病具有相当破坏性，肌肉会丧失功能，可能导致儿童在婴儿时期就不幸死亡。Zolgensma可修复基因，让身体自动制造体内缺失的蛋白质。
诺华首席执行官万思瀚（Vas Narasimhan）说，Zolgensma是“历史性的大跃进”，也是“一次性基因疗法的重要里程碑”，且定价仅SMA病患治疗总成本的一半左右。根据诺华估计，SMA患者若增长至10岁，所需的治疗费用往往超过400万美元。
相较之下，诺华对手Biogen销售的竞争药物“Spinraza”，使用第一年费用为75万美元。
哈佛格林医保（Harvard Pilgrim Health Care）医疗长Michael Sherman认为，以增加成本效益比（incremental cost-effectiveness ratio，ICER）来看，诺华的定价其实算合理。
不过，美国2020年总统大选将届，政客如今对昂贵的药价非常敏感。诺华为缓解市场疑虑，考虑让保险企业把Zolgensma的成本分摊五年支付，且可签署“以疗效为基础的药品给付协议方案”（outcomes-based agreements），保险企业只需在药物发挥疗效后付款。
Zolgensma的临床试验中，一开始接受投药的患者年龄皆不到2岁，两年后所有接受高剂量药剂的患者全部存活，且不须依赖永久呼吸器，四分之三患者可在没有支撑下坐着至少30秒，有两人甚至可以自行站立并行走。
诺华希望Zolgensma今年稍晚也能在欧盟、日本核准上市。